genové terapie genetika
a dávky enzymu v injekcích. V neposlední řadě i proto, že Glybera je velmi drahá. Dnes tedy tato genová terapie nefiguruje na oficiálním seznamu léků povolených v zemích Evropské unie. Pokud by však vyvstala potřeba léčit někoho Glyberou, je firma připravena lék vyrobit a dodat.
Vzácná chudokrevnost Lék Zynteglo přibyl v zemích Evropské unie na seznam povolených léčiv v roce 2019. Je určen pacientům s dědičnou po